以往对此病仅给予对症治疗，包括支持、营养、输血或输红细胞。对Ⅱ型病人还需止痛、解痉等等。
1.脾切除适用于巨脾，伴脾功能亢进，年龄在4～5岁以上，为了预防脾破裂、改善出血和感染对Ⅰ型和部分Ⅲ型GD患者建议脾切除术。
2.酶的替代疗法
(1)西利酶(ceredase)：1989年国外开始使用ceredase替代治疗GD，1991年正式推广应用于临床，至今全世界约有GD2万～3万人，其中已有2万人先后接受替代治疗，这对延长患者寿命、提高患者生存质量有显著效果。经近10年的经验总结，绝大多数病人症状得到改善，停止脏器继续受累。中国自1993年5月开始为1例9岁女童GDⅢa做替代治疗。1994年又为1例Ⅰ型GD男童进行治疗。开始用美国GENZYME生物治疗公司生产，名称为ceredase注射剂，剂量400U/瓶(80U/ml)，5ml/瓶，按60U/kg，2周推荐剂量，将药液加入生理盐水1～2h静滴，最初1月每周1次，继之每2周1次，剂量逐渐减少，半年后每4周1次。用药后最早的疗效反应为精神食欲改善，由骨痛严重不能下地到自由行走，治疗2个月肝功能恢复，第6个月身高体重增加6～8cm，肝脏回缩1/3，脑电图正常。1年后身高增加15cm，体重增加5kg，但骨骼X线改变不显著，酶活性略有提高，未发现脏器受累。第1例治疗2年后去美国继续用酶治疗，等待基因治疗，现已18岁，上中学。例2由于药品未到治疗中断，又出现骨痛不能下地。
1999年世界健康基金会援助中国儿童基地免费提供重组GBA，治疗基地，至今已有46人通过北京儿童医院提出申请，系统接受酶替代治疗。
(2)阿糖脑苷酶(alglucerase)注射剂：名称ceredase最早从人胎盘组织中提取的β-葡糖脑苷酶经过加工提取，使酶(糖蛋白)寡糖链上的非还原末端上富有甘露糖，这样一来酶能被特异巨噬细胞上的碳水化合物受体所识别，才能进入单核巨噬细胞系统的溶酶体中，分解葡糖脑苷脂，以达到治疗目的。时间证明此酶是安全有效的。
对Ⅱ型GD患者进行GBA替代疗法对内脏、血液病变有一定效果，但algluceras不能透过血脑屏障，而改善中枢神经系统的病变，故非酶替代疗法的适应证。
(3)伊米苷酶(imiglucerase)：以后又重组GBA制剂imiglucerase，400U/瓶、200U/瓶两种剂型，经临床应用效果与ceredase相同。imiglucerase主要用于GDⅠ型，对Ⅲ型患者神经系统表现的疗效尚未明了。有研究发现只有在大剂量时，才可在脑脊液中检测到微量GBA。但有证据表明，某些患者在接受治疗后脑脊液中戈谢细胞减少，由沿水平注视困难的症状缓解，但对肌强直表现无改善，故对Ⅲ期GD，尤其Ⅲc型非酶替代疗法的适应证。
β-葡糖脑苷酯酶的T1/2约30min，ceredase的降解速度更快。因此，酶活性虽有升高，但治疗过程中有活性下降的趋势，约5个月左右酶的活性趋于稳定，而骨的变化恢复相对较慢。反映了骨骼重建的速度，长期应用酶治疗将能促进骨骼破坏的恢复。
3.基因治疗国外近年开展对戈谢病基因治疗的基础与临床研究，取得可喜的成果。应用造血祖细胞，成肌细胞移植，将GBA基因导入体内，并通过其增殖特性在体内获得大量含有GBA基因的细胞，产生具有生物活性的GBA，起到持久治疗作用。
(二)预后
Ⅰ型GD进展缓慢，脾切除后可长期存活，智力正常，惟生长发育落后。GBA替代治疗效果显著，预后最好。Ⅰ型GD脾切除后，肝和骨髓中GC蓄积加快，故可早期死于肺和肝功能障碍，感染出血等。
Ⅱ型GD多于发病后1年内死于继发感染，少数可存活2年以上。
Ⅲ型GD多由于神经系统症状较重，死于并发症。由于GBA的应用， 预后有较大的改观。
小儿戈谢病应该如何预防？
遗传性代谢性疾病产前诊断(antenataldiagnosisofhereditarymetabolicdisease)是防止遗传病发生的有效措施之一，是人类遗传学知识的实际应用，是优生的重要措施。本症确定患儿基因型后，其母再次妊娠可做产前基因诊断，也可予杂合子检查。
羊膜腔穿刺术(amniocentesis)可于妊娠中期17～20周通过腹壁进行，羊水细胞是胎儿脱落的上皮细胞，经培养后可做酶活性测定或基因分析。此方法造成的胎儿丢失率为0.5%。至今仍然是产前诊断的一个重要手段。
绒毛来自胚胎滋养层，可于妊娠10～12周，通过腹壁吸取绒毛。可用于酶活性测定或基因分析。优点是比羊膜腔穿刺提前了2个月，不必培养，可较早获得产前诊断结果。一旦胎儿患病，孕妇可及时选择人工流产，后续操作比较容易进行，而且可早日解除孕妇的心理负担。
产前诊断的先决条件是对先证者做出准确的诊断，母亲再次妊娠时才可能在产前诊断时有目的地查某种酶或某种基因检测。尤其产前基因诊断，除了缺失和用PCR/ASO方法能直接检测出基因缺陷外，其他连锁分析方法都以临床诊断为前提。原因就是某些遗传病存在遗传异质性，同样的疾病表型可由多个基因座突变引起，例如肌营养不良症，较常见的是DMD/BMD，但还有其他基因突变可导致肌营养不良。如果临床诊断不准确，用A病的多态性位点进行B病的基因诊断，势必被引入歧途，导致诊断错误。其次还要避免样品污染，胎儿材料中母源DNA的污染不容忽视。血性羊水常是导致诊断错误的根源之一，严重的血性羊水一定要通过培养去除孕妇的白细胞。绒毛采集后，一定要在倒置显微镜下检查挑选，剔除子宫内膜组织。
在产前清楚判明胎儿是否患病，有的还可在孕早期做出产前诊断，在优生上具有“预防”的意义。因可在临床上根据明确的产前诊断结果阻止胎儿出生，它不仅是惟一可行的优生措施，而且能减轻家庭及社会的负担，提高人口素质。
小儿蛔虫病应该如何治疗？
一驱虫治疗
（一）苯咪唑类化合物为广谱驱虫剂可杀死蛔虫钩虫等其杀虫机理为药物对虫体有选择性不可逆性地抑制其摄取葡萄糖的作用使虫体内源性糖原耗竭并抑制延胡索酸还原酶阻碍三磷酸腺苷产生致使虫体无法生存与生殖最终死亡常用的药物有：
1．甲苯咪唑（Mebendazole）儿童用量每天为50－150mg成人每次100mg早晚各次连服3天；若未驱尽三周后可再用第二疗程该药驱蛔效果较佳副作用少见大量感染用此药驱虫时可有腹痛腹泻但较轻微
2．丙硫咪唑（Albendazole）商品名肠虫清为新的广谱驱虫剂剂量为400mg一次吞服疗效达90%以上但在大规模治疗中偶有发生口吐蛔虫的反应
3．左旋咪唑用量为150mg一次服用本药驱蛔作用不及甲苯咪唑但较哌嗪为优副作用轻微偶有恶心呕吐食欲减退等少数病人服药后出现肝功能轻度损害早期妊娠肝肾疾患应慎用
4．噻苯咪唑（Thiabendazole）成人每公斤体重25mg早晚各1次连服3天日用量不可超过3g此药已被甲苯咪唑所取代
（二）噻嘧啶（Pyrantel）（商品名抗虫灵驱虫灵）是广谱抗虫药能使蛔虫肌肉剧烈收缩引起痉挛性麻痹用量为5－10mg/kg晚1次顿服副作用有头痛头晕呕吐等对孕妇急性肝炎肾炎严重心脏病及发热病人应暂缓给药
（三）驱蛔灵（枸橼酸哌嗪）成人每次3－4g儿童每日每公斤体重150mg（最高量不超过3g）睡前顿服连服2天便秘者加服泻剂副作用轻偶有眩晕呕吐头痛等此药已渐少用
（四）苦栋皮有效成分为川栋素实验证明它能麻痹猪蛔虫头部故亦有一定的驱蛔效果但用量大时有毒性作用成品为川栋素片成人200－250mg空腹顿服此药目前较少用
（五）其他有报道氧气驱虫及针炙驱虫有时有意料不到的效果
二并发症治疗（一）胆道蛔虫病①阿托品氯丙嗪或杜冷丁解痉镇痛；②腹痛缓解后再进行驱虫治疗；③及时采用青霉素链霉素等抗生素控制胆道感染
（二）蛔虫性肠梗阻不完全性肠梗阻者先用内科治疗包括镇静解痉止痛及胃肠减压待腹痛缓解后再进行驱虫服用豆油或花生油80－150ml（儿童60ml）可使蛔虫团松解缓解症状症状消失后1－2天再驱虫氧气疗法也可使蛔虫松解出现完全性梗阻时应手术治疗
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